نخستین درمان اختصاصی بیماری نادر الکساندر تأیید شد
سازمان غذا و داروی آمریکا نخستین درمان اختصاصی بیماری نادر «الکساندر» را تأیید کرد؛ درمانی که مستقیماً یکی از عوامل اصلی ایجادکننده این بیماری عصبی را هدف قرار میدهد.
به گزارش سلامت نویس؛ سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در سوم سپتامبر ۲۰۲۶ داروی Zanvastro با ماده مؤثره zilganersen را برای درمان بیماری الکساندر در بیماران کودکان و بزرگسالان تأیید کرد. این دارو نخستین درمان مورد تأیید برای این بیماری و نخستین درمانی است که بهطور مستقیم پروتئین دخیل در ایجاد بیماری را هدف قرار میدهد.
بیماری الکساندر یک اختلال عصبی نادر و پیشرونده است که در اثر جهش در ژن تولیدکننده پروتئین GFAP ایجاد میشود. تجمع غیرطبیعی این پروتئین در سلولهای سیستم عصبی میتواند به آسیب تدریجی مغز و نخاع منجر شود.
Zilganersen یک درمان مبتنی بر الیگونوکلئوتیدهای آنتیسنس است که با هدف کاهش تولید پروتئین GFAP طراحی شده است. به این ترتیب، برخلاف درمانهای حمایتی که بیشتر برای کنترل علائم استفاده میشوند، این روش مستقیماً یک مسیر مولکولی مرتبط با علت بیماری را هدف قرار میدهد.
تأیید این دارو اهمیت ویژهای دارد، زیرا پیش از آن برای بیماری الکساندر درمان تأییدشدهای وجود نداشت و مراقبت از بیماران عمدتاً بر کنترل علائم و حمایتهای توانبخشی متمرکز بود.
با وجود این پیشرفت، پاسخ بیماران به درمان میتواند متفاوت باشد و استفاده از دارو باید تحت نظر پزشک متخصص انجام شود. همچنین بررسیهای پس از تأیید دارو برای ارزیابی بیشتر اثربخشی و ایمنی آن در جمعیتهای مختلف ادامه خواهد داشت.
