تأیید نخستین داروی بیماری نادر الکساندر توسط FDA

به گزارش سلامت نویس؛ سازمان غذا و داروی آمریکا در سوم سپتامبر ۲۰۲۶ داروی Zanvastro با نام علمی zilganersen را برای درمان بیماری الکساندر در بیماران کودک و بزرگسال تأیید کرد. این بیماری یک اختلال عصبی نادر و پیشرونده است که با جهش در ژن مرتبط با تولید پروتئین GFAP ایجاد می‌شود.

در بیماری الکساندر، تجمع غیرطبیعی پروتئین GFAP در سلول‌های پشتیبان مغز می‌تواند به مرور به سیستم عصبی آسیب برساند. این بیماری بسیار نادر است و می‌تواند علائمی مانند تشنج، ضعف عضلانی، اختلال در راه رفتن و از دست رفتن برخی توانایی‌های رشدی را ایجاد کند.

زانواسترو از گروه داروهای الیگونوکلئوتید آنتی‌سنس است. این دارو با کاهش تولید پروتئین غیرطبیعی GFAP، پیش از تجمع آن در سلول‌ها، مسیر بیماری را هدف قرار می‌دهد. دارو به‌صورت تزریق در فضای اطراف نخاع و هر سه ماه یک‌بار توسط کادر درمان تجویز می‌شود.

اثربخشی و ایمنی دارو در یک مطالعه چندمرکزی و کنترل‌شده با حضور ۴۹ بیمار دو ساله و بالاتر و همچنین یک مطالعه تکمیلی در چهار کودک زیر دو سال بررسی شد. با توجه به نادر بودن بیماری و گستردگی علائم در سنین مختلف، FDA شواهد موجود را برای استفاده از دارو از دوران نوزادی تا بزرگسالی ارزیابی کرد.

تأیید این دارو به معنای درمان قطعی بیماری الکساندر نیست، اما یک گزینه درمانی جدید برای بیماری محسوب می‌شود که پیش از این درمان تأییدشده‌ای برای هدف قرار دادن علت زمینه‌ای آن وجود نداشت.