تأیید یک درمان جدید برای آتروفی عضلانی نخاعی در آمریکا
سازمان غذا و داروی آمریکا داروی جدیدی را برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی در بزرگسالان و کودکان دو سال به بالا تأیید کرد؛ این درمان با هدف کمک به بهبود عملکرد عضلات در بیماران مبتلا به این بیماری مورد استفاده قرار میگیرد.
به گزارش سلامت نویس؛ سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در سپتامبر ۲۰۲۶ داروی Isemblyd با ماده مؤثره apitegromab را برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی در بزرگسالان و کودکان دو سال به بالا که از درمانهای هدفمند SMN2 استفاده میکنند، تأیید کرد.
آتروفی عضلانی نخاعی یک بیماری ژنتیکی است که با از بین رفتن تدریجی نورونهای حرکتی و ضعف عضلات همراه میشود. در این بیماری، کاهش توانایی عضلات میتواند انجام فعالیتهای روزمره و حرکتی را برای بیمار دشوار کند.
آپیتگروماب با هدف قرار دادن مسیر میوستاتین طراحی شده است. میوستاتین یکی از پروتئینهای تنظیمکننده رشد عضلات است و مهار فعالیت آن میتواند به افزایش توان عضلانی کمک کند.
بر اساس اطلاعات FDA، این دارو برای بیمارانی تأیید شده است که در حال دریافت یک درمان هدفمند SMN2 هستند؛ بنابراین قرار نیست جایگزین درمانهای اصلی اصلاحکننده بیماری شود، بلکه بهعنوان یک گزینه درمانی در کنار آنها مورد استفاده قرار میگیرد.
تأیید این دارو نشاندهنده گسترش گزینههای درمانی برای آتروفی عضلانی نخاعی است؛ با این حال انتخاب درمان باید بر اساس نوع بیماری، سن بیمار، درمانهای همزمان و نظر پزشک متخصص انجام شود.
