داروی جدید برای یک بیماری نادر استخوانی در آمریکا تأیید شد
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی جدیدی به نام گارتوسماب (Pasatru) را برای درمان بیماری ژنتیکی نادر «فیبرودیسپلازی استخوانی پیشرونده» تأیید کرد؛ بیماریای که باعث تبدیل تدریجی عضلات، تاندونها و رباطها به استخوان میشود.
به گزارش سلامتنویس؛ سازمان غذا و داروی آمریکا داروی گارتوسماب را برای بزرگسالان مبتلا به فیبرودیسپلازی استخوانی پیشرونده یا FOP تأیید کرده است. این بیماری بسیار نادر بوده و میتواند به مرور حرکت بیمار را بهشدت محدود کند.
گارتوسماب با هدف قرار دادن پروتئینی به نام Activin A عمل میکند؛ پروتئینی که در فرآیند تشکیل غیرطبیعی استخوان در بیماران مبتلا به FOP نقش دارد.
تأیید این دارو پس از یک کارآزمایی بالینی ۵۶ هفتهای روی ۶۳ بیمار انجام شد. بر اساس نتایج اعلامشده، این درمان توانست میزان تشکیل استخوان غیرطبیعی جدید را در برخی بیماران تا ۹۴ درصد کاهش دهد.
پژوهشگران اکنون قصد دارند بررسی این درمان را در کودکان نیز آغاز کنند. با توجه به نادر بودن FOP، توسعه درمانهای هدفمند میتواند گزینههای درمانی بیماران مبتلا به این بیماری را افزایش دهد.
